ジェネリック医薬品に対する需要は世界的に増加し続けていますが、機会があれば精査も行われます。ジェネリック医薬品の安全性、品質、および適時の可用性を確保するために、米国食品医薬品局（FDA）は、申請から承認、およびそれ以降のFDAとの相互作用を形成する強力な規制ツールであるジェネリック医薬品ユーザー料金改定（GDUFA）を管理しています。

最初の簡略新薬申請（ANDA）を提出する場合でも、ジェネリック製品のポートフォリオを管理する場合でも、GDUFAを理解することは、コストのかかる遅延、不遵守、または運用上の挫折を回避するために不可欠です。このガイドでは、GDUFAとは何か、GDUFAが適用されるのは誰か、関連する料金、FDAの期待の変化に遅れないようにする方法を概説します。

GDUFAの目的

GDUFAは、2012年7月に米国食品医薬品局安全・イノベーション法（FDASIA）の一部として制定されました。これは、FDAのジェネリック医薬品承認プロセスにおける課題の増大に対応して作成されました。これには、大幅なバックログ、一貫性のない検査スケジュール、限られた代理店リソースが含まれていました。

GDUFAの中核的な目標は、多次元的であり、引き続き多次元的である。

• 安全で効果的、かつ手頃な価格のジェネリック医薬品への患者のアクセスを加速
• FDAのレビュープロセスの予測可能性と適時性を改善する
• 構造化された協調的なフレームワークを構築することで、業界コストを削減
• 国内外の施設を一貫して検査し、グローバルな監視を強化
• FDAの内部システムと規制科学ツールを近代化

GDUFAは契約であり、業界はユーザー料金を通じてFDAの規制への取り組みに資金を提供し、その見返りとしてFDAは測定可能なパフォーマンスの改善にコミットしています。

GDUFAの製薬業界への影響

GDUFAは、ジェネリック医薬品の審査、承認、製造方法を根本的に変えました。FDAがジェネリック医薬品のイノベーションに遅れを取らないようにするための専用リソースを確保しつつ、FDAと製造業者の両方により高い品質と説明責任の水準を課す。

ビジネスの観点から、GDUFAはジェネリックメーカーの次のことを支援します。

• 承認時間の短縮により、市場に迅速に参入
• FDAの査察と提出のためのより良い計画
• 規制の予測不能性を最小化
• FDAのパフォーマンス目標に整合させることで、より効果的に競争する

そして、患者や医療システムにとって、GDUFAは医薬品の価格引き下げと、必要な治療へのより広範なアクセスに貢献し、公衆衛生にとっての勝利となります。

GDUFA手数料の分類

GDUFAの下では、ジェネリック医薬品製造業者および関連事業体は、それぞれ異なる事業活動または規制上の相互作用に関連するいくつかの異なるユーザー料金の対象となります。

1. ANDA 出願料

ANDAの提出時に請求されるこの1回限りの料金は、FDAの申請の科学的および規制上の審査をサポートします。不払いは、受領拒否（RTR）の決定につながります。

2. 医薬品マスターファイル（DMF）手数料

後発医薬品の提出でタイプII DMFが初めて参照された場合、1回限りの料金がかかります。DMF所有者は支払いに責任があり、FDAが審査を開始する前に支払わなければなりません。

3. 施設使用料

APIまたはFDFを製造する施設については、米国または海外に拠点を置くかどうかにかかわらず、毎年評価されます。外国施設は、国際検査の費用を説明するために外国差金の対象となります。

注：施設がAPIとFDFの両方を製造している場合、FDF料金のみが適用されます。

4. プログラム料金

この年会費はANDA保有者に適用され、承認されたANDAの数によって決定されます。

• 小：1～5個のANDA
• 中程度：6～19 ANDA
• 大：20以上のANDA

複数の事業体が所有権を共有する場合、ANDAは手数料計算のために親会社の下で統合される場合があります。

GDUFAによる施設検査

査察は、ジェネリック医薬品の品質と安全性を確保するというGDUFAの使命の重要な部分です。GDUFAは、国内外の施設に統一された検査基準を適用することをFDAに義務付けています。これらの検査では、現行の医薬品及び医薬部外品の製造管理及び品質管理に関する基準（cGMP）への準拠を評価し、製造業務がFDAが設定した安全性、同一性、強度、品質及び純度の基準を満たしていることを確認する。

GDUFA IIIでは、FDAは以下のことが期待されています。

• より予測可能で透明性の高い検査の実施
• リスクベースの検査スケジュールの優先順位付け
• 国際機関と協力し、グローバルな査察を調和させる
• 査察結果を使用して、ANDA承認タイムラインを通知する

企業は、承認前検査（PAI）とサーベイランス検査の両方に備え、包括的な業務手順書（SOP）、トレーニング記録、および品質文書がすぐに入手できるようにしておく必要があります。

グローバル規制調整におけるGDUFAの役割

GDUFAはまた、世界の規制当局と連携するFDAの取り組みも支援しています。FDAは、相互認識協定（MRA）や日米EU医薬品規制調和国際会議（ICH）などのイニシアチブを通じて、査察の重複を減らし、技術基準を調整し、国境を越えてデータを共有するよう努めています。

このグローバルなコラボレーションは、特にジェネリックAPIとFDFの大多数が米国外で製造されているため、一貫した監視を確保するのに役立ちます。

GDUFAの下でのコンプライアンスはオプションではありませんが、戦略的です

GDUFAの遵守は、単なる法的要件ではなく、市場アクセスへの戦略的投資です。GDUFAを業務プレイブックの一部として扱う企業は、以下のメリットがあります。

• 承認の迅速化と規制のバックアンドフォスの削減
• 料金に関する紛争や検査の遅延による混乱が少ない
• 品質、文書化、規制コミュニケーションのためのより強力な内部システム
• 投資家とパートナーの信頼感の向上

これに対し、コンプライアンスエラーには実際のコストがかかります。

• 起動ウィンドウの欠落
• FDAによる公的な滞納リスト
• アプリケーションが保留または完全拒否
• 輸入拒否書および警告書

GDUFAとレギュラトリーサイエンスのイノベーション

GDUFA手数料は、単に申請を処理するために使用されるだけでなく、FDAのイノベーションにも資金を提供します。GDUFAが支援する規制科学イニシアチブには、以下が含まれます。

• 生物学的同等性に関するより予測的なモデルの開発
• FDAのITおよびデータシステムの近代化
• アプリケーションのリスクを早期に検出する分析ツール
• 複雑なジェネリック製品レビューを改善するための調査

これらのイノベーションは、承認プロセス全体の効率と科学的厳密さの向上に役立ち、規制当局と製造業者の両方に利益をもたらします。

GDUFAの成功に向けた準備

GDUFAの義務を積極的に管理するために、製造業者は以下を行う必要があります。

• 各支払サイクルのアラートを含む一元的な料金追跡システムを維持する
• 毎年、施設の登録をレビューし、正しい分類を確認する
• ANDA保有の内部監査を実施し、プログラム料金階層を評価する
• 模擬監査およびトレーニングによる事前承認検査の準備
• 料金表およびガイダンスに関連するFDAの更新および連邦登録通知を監視する

レジストラ・コーポレーションがお客様の一歩先を行くお手伝いをします

GDUFAは規則を定めているが、パーソナライズされたガイダンスは提供していない。レジストラーコープがサポートします。

レジストラ・コーポレーションは、クライアントに以下を提供します。

• すべてのGDUFA手数料の支払いを期限内に追跡・提出し、ペナルティを回避
• ANDAポートフォリオと施設登録の可視性を維持
• FDAガイダンスと検査プロトコルの変更を解釈する
• 検査の準備をし、直前のパニックを避ける
• 規制上の義務を管理するための単一の窓口としての役割を果たす

要するに、GDUFAコンプライアンスから競争上の優位性への移行を支援します。米国ジェネリック医薬品市場への参入が初めてであろうと、グローバルに事業を拡大するであろうと、当社はお客様が決して警戒を怠らないことを保証します。

GDUFA Clarityで競争優位性を確保リスクの高いジェネリック医薬品市場では、コンプライアンスの明確さが力となります。GDUFAは、米国市場へのより迅速なアクセスを可能にしますが、その義務の対処方法を理解している場合に限ります。

Registrar Corpでは、規制に関する専門知識、戦略的サポート、および市場への準備に必要な運用ガイダンスを提供するので、コンプライアンス、査察対応、FDAとの整合性を維持できます。GDUFAの初心者でも、成長を続けるANDAポートフォリオの管理でも、私たちはお手伝いします。

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