Nhu cầu về thuốc generic tiếp tục tăng trên toàn cầu, nhưng với cơ hội đi kèm với sự xem xét kỹ lưỡng. Để đảm bảo sự an toàn, chất lượng và sẵn có kịp thời của các loại thuốc gốc, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) quản lý Sửa đổi Phí Người dùng Thuốc Gốc (GDUFA) – một công cụ quản lý mạnh mẽ định hình cách các nhà sản xuất tương tác với FDA từ khi nộp đơn xin phê duyệt và hơn thế nữa.
Cho dù bạn đang nộp Đơn thuốc mới viết tắt (ANDA) đầu tiên của mình hay quản lý danh mục sản phẩm chung, việc hiểu biết về GDUFA là điều cần thiết để tránh sự chậm trễ tốn kém, không tuân thủ hoặc thất bại hoạt động. Hướng dẫn này phác thảo GDUFA là gì, áp dụng cho ai, các khoản phí liên quan và cách theo dõi với các kỳ vọng FDA đang phát triển.
Mục đích của GDUFA
GDUFA được ban hành như một phần của Đạo luật Đổi mới và An toàn Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDASIA) vào tháng 7 năm 2012. Nó được tạo ra để đáp ứng với những thách thức gắn kết trong quy trình phê duyệt thuốc chung của FDA, bao gồm các công việc tồn đọng đáng kể, lịch trình kiểm tra không nhất quán và nguồn lực hạn chế của cơ quan.
Các mục tiêu cốt lõi của GDUFA là và tiếp tục là đa chiều:
- Đẩy nhanh khả năng tiếp cận của bệnh nhân với các loại thuốc gốc an toàn, hiệu quả và giá cả phải chăng
- Cải thiện khả năng dự đoán và tính kịp thời của quy trình đánh giá của FDA
- Giảm chi phí ngành công nghiệp bằng cách tạo ra một khuôn khổ hợp tác, có cấu trúc
- Tăng cường giám sát toàn cầu thông qua kiểm tra nhất quán cả các cơ sở trong nước và quốc tế
- Hiện đại hóa các hệ thống nội bộ và các công cụ khoa học quản lý của FDA
Tại trung tâm của nó, GDUFA là một hợp đồng: ngành công nghiệp tài trợ cho các nỗ lực quản lý của FDA thông qua phí người dùng, và đổi lại, FDA cam kết cải thiện hiệu suất đo lường.
Tác động của GDUFA đối với ngành Dược phẩm
GDUFA về cơ bản đã thay đổi cách thức các loại thuốc gốc được xem xét, phê duyệt và sản xuất. Nó đảm bảo rằng FDA có các nguồn lực dành riêng để theo kịp với sự đổi mới thuốc chung, đồng thời giữ cả cơ quan và nhà sản xuất theo các tiêu chuẩn cao hơn về chất lượng và trách nhiệm giải trình.
Từ góc độ kinh doanh, GDUFA giúp các nhà sản xuất chung:
- Tham gia thị trường nhanh hơn với thời gian phê duyệt giảm
- Kế hoạch tốt hơn cho việc kiểm tra và đệ trình của FDA
- Giảm thiểu tính không thể đoán trước của quy định
- Cạnh tranh hiệu quả hơn bằng cách phù hợp với các mục tiêu thực hiện của FDA
Và đối với bệnh nhân và hệ thống chăm sóc sức khỏe, GDUFA góp phần giảm giá thuốc và tiếp cận rộng rãi hơn với các phương pháp điều trị thiết yếu – làm cho nó trở thành một chiến thắng cho sức khỏe cộng đồng.
Phân loại Phí GDUFA
Theo GDUFA, các nhà sản xuất thuốc generic và các tổ chức liên quan phải chịu một số khoản phí người dùng riêng biệt, mỗi khoản phí gắn liền với một hoạt động kinh doanh khác nhau hoặc tương tác quy định.
1. Phí nộp đơn ANDA
Được tính khi nộp một ANDA, khoản phí một lần này hỗ trợ đánh giá khoa học và quy định của FDA về các ứng dụng. Việc không thanh toán dẫn đến quyết định Từ chối nhận (RTR).
2. Phí Hồ sơ Thuốc Chính (DMF)
Phải trả phí một lần khi DMF Loại II được tham chiếu lần đầu tiên trong một lần nộp thuốc chung. Người giữ DMF chịu trách nhiệm thanh toán, phải được thực hiện trước khi FDA bắt đầu xem xét.
3. Phí Cơ sở
Được đánh giá hàng năm đối với các cơ sở sản xuất API hoặc FDF, bất kể chúng có trụ sở tại Hoa Kỳ hay nước ngoài. Các cơ sở ở nước ngoài phải chịu sự khác biệt nước ngoài để tính chi phí kiểm tra quốc tế.
Lưu ý: Nếu một cơ sở sản xuất cả API và FDF, chỉ áp dụng phí FDF.
4. Phí chương trình
Khoản phí hàng năm này áp dụng cho chủ sở hữu ANDA và được xác định theo số lượng ANDA được phê duyệt:
- Nhỏ: 1–5 ANDA
- Trung bình: 6–19 ANDA
- Lớn: 20+ ANDA
Nếu có nhiều thực thể chia sẻ quyền sở hữu, ANDA có thể được hợp nhất dưới một thực thể mẹ để tính phí.
Kiểm tra nhà máy theo GDUFA
Kiểm tra là một phần quan trọng trong sứ mệnh của GDUFA để đảm bảo chất lượng và an toàn của thuốc gốc. GDUFA yêu cầu FDA áp dụng các tiêu chuẩn kiểm tra thống nhất trên cả các cơ sở trong và ngoài nước. Các cuộc kiểm tra này đánh giá việc tuân thủ Thực hành Sản xuất Tốt hiện hành (cGMP) và xác minh rằng các hoạt động sản xuất đáp ứng các tiêu chuẩn an toàn, nhận dạng, sức mạnh, chất lượng và độ tinh khiết do FDA đặt ra.
Theo quy định của GDUFA III, FDA sẽ:
- Tiến hành kiểm tra dễ đoán và minh bạch hơn
- Ưu tiên lịch trình kiểm tra dựa trên rủi ro
- Hợp tác với các cơ quan quốc tế để hài hòa hóa các cuộc thanh tra toàn cầu
- Sử dụng kết quả kiểm tra để thông báo lịch trình phê duyệt ANDA
Các công ty phải chuẩn bị cho cả kiểm tra tiền phê duyệt (PAI) và kiểm tra giám sát, với Tiêu chuẩn Quy trình Hoạt động (SOP) toàn diện, hồ sơ đào tạo và tài liệu chất lượng có sẵn.
Vai trò của GDUFA trong Liên kết Quy định Toàn cầu
GDUFA cũng hỗ trợ các nỗ lực của FDA trong việc phối hợp với các cơ quan quản lý toàn cầu. Thông qua các sáng kiến như thỏa thuận công nhận lẫn nhau (MRA) và Hội đồng hài hòa quốc tế (ICH), FDA hoạt động để giảm trùng lặp trong kiểm tra, điều chỉnh các tiêu chuẩn kỹ thuật và chia sẻ dữ liệu qua biên giới.
Sự hợp tác toàn cầu này giúp đảm bảo giám sát nhất quán, đặc biệt là khi phần lớn các API và FDF chung chung hiện được sản xuất bên ngoài Hoa Kỳ.
Tuân thủ theo GDUFA không phải là tùy chọn, mà là chiến lược
Tuân thủ GDUFA không chỉ là một yêu cầu pháp lý mà còn là một khoản đầu tư chiến lược trong việc tiếp cận thị trường. Các công ty đối xử với GDUFA như một phần trong sách hướng dẫn hoạt động của họ được hưởng lợi từ:
- Phê duyệt nhanh hơn và giảm thiểu quy định qua lại
- Ít gián đoạn hơn do tranh chấp về phí hoặc chậm trễ kiểm tra
- Các hệ thống nội bộ mạnh mẽ hơn về chất lượng, tài liệu và truyền thông theo quy định
- Niềm tin của nhà đầu tư và đối tác
Các lỗi tuân thủ, ngược lại, mang theo chi phí thực tế:
- Mất tích Launch Windows
- Danh sách nợ công khai của FDA
- Đơn đăng ký bị giữ lại hoặc từ chối hoàn toàn
- Thư cảnh báo và từ chối nhập khẩu
GDUFA và Đổi mới Khoa học Quy định
Phí GDUFA không chỉ được sử dụng để xử lý các ứng dụng mà còn tài trợ cho sự đổi mới của FDA. Các sáng kiến khoa học quy định được hỗ trợ bởi GDUFA bao gồm:
- Phát triển các mô hình dự đoán nhiều hơn cho tương đương sinh học
- Hiện đại hóa hệ thống CNTT và dữ liệu của FDA
- Các công cụ phân tích phát hiện sớm rủi ro ứng dụng
- Nghiên cứu để cải thiện các đánh giá sản phẩm chung phức tạp
Những đổi mới này giúp cải thiện hiệu quả và sự chặt chẽ khoa học của toàn bộ quá trình phê duyệt, mang lại lợi ích cho cả cơ quan quản lý và nhà sản xuất.
Chuẩn bị cho sự thành công của GDUFA
Để chủ động quản lý các nghĩa vụ của GDUFA, các nhà sản xuất cần:
- Duy trì một hệ thống theo dõi phí tập trung với các cảnh báo cho mỗi chu kỳ thanh toán
- Đánh giá đăng ký cơ sở hàng năm để đảm bảo phân loại chính xác
- Tiến hành kiểm toán nội bộ đối với các cổ phiếu nắm giữ ANDA để đánh giá mức phí chương trình
- Chuẩn bị kiểm tra trước khi phê duyệt thông qua kiểm toán và đào tạo giả
- Theo dõi thông tin cập nhật của FDA và thông báo Đăng ký Liên bang liên quan đến biểu phí và hướng dẫn
Cách đăng ký Corp giúp bạn đi trước
Mặc dù GDUFA đưa ra các quy tắc, nhưng nó không cung cấp hướng dẫn được cá nhân hóa. Đó là lúc chúng ta bước vào.
Registrar Corp giúp khách hàng:
- Theo dõi và nộp tất cả các khoản thanh toán phí GDUFA đúng hạn, tránh bị phạt
- Duy trì khả năng hiển thị trên các danh mục đầu tư và đăng ký cơ sở của ANDA
- Giải thích các thay đổi trong hướng dẫn và quy trình thanh tra của FDA
- Chuẩn bị cho các cuộc kiểm tra và tránh hoảng loạn vào phút cuối
- Đóng vai trò là đầu mối liên hệ duy nhất để quản lý các nghĩa vụ pháp lý
Nói tóm lại, chúng tôi giúp bạn chuyển từ tuân thủ GDUFA sang lợi thế cạnh tranh. Cho dù bạn mới đến thị trường chung của Hoa Kỳ hay mở rộng quy mô hoạt động trên toàn cầu, chúng tôi đảm bảo bạn sẽ không bao giờ mất cảnh giác.
Đảm bảo lợi thế cạnh tranh của bạn thông qua GDUFA ClarityTrong thị trường thuốc generic rủi ro cao, sự rõ ràng về tuân thủ là sức mạnh. GDUFA cho phép truy cập nhanh hơn vào thị trường Hoa Kỳ nhưng chỉ khi bạn hiểu cách điều hướng các nghĩa vụ của mình.
Với Registrar Corp, bạn có thể luôn tuân thủ, sẵn sàng kiểm tra và phù hợp với FDA vì chúng tôi cung cấp chuyên môn về quy định, hỗ trợ chiến lược và hướng dẫn hoạt động mà bạn cần để sẵn sàng cho thị trường. Cho dù bạn là người mới đến GDUFA hay quản lý danh mục đầu tư ANDA đang phát triển, chúng tôi luôn sẵn sàng trợ giúp.
Hãy để Registrar Corp biến việc tuân thủ GDUFA của bạn thành một lợi thế khởi đầu. Liên hệ với chúng tôi hôm nay để đưa ra phỏng đoán ra khỏi quy định thuốc chung.
