米国での販売承認申請（BLA）

生物学的製剤の処方は、規制を厳密に遵守する必要がある、厳密で複雑なプロセスです。生物学的製剤のマーケティングと販売を希望するスポンサーは、米国食品医薬品局（FDA）からその許可を受ける必要があります。このライセンスのアプリケーションは、Biologics License Application（BLA）を中心としています。

生物由来製品は、ここ数十年で医薬品の市場を支配するようになった。米国における州際通商に生物由来製品を導入するには、その製品のスポンサーが生物製剤認可申請（BLA）のFDA承認を取得する必要があります。情報とデータのこの膨大なコンパイルは、製品の研究開発におけるスポンサー企業による長年の努力と財政的投資の集大成です。生物由来製品には、低分子医薬品よりも複雑な製造工程が必要であり、その工程の管理は、製品の安全性、純度及び効力を保証するために重要である。プロセスおよび製造施設は、承認前にFDAによる広範な検査の対象となります。

このコースは主に、BLAを初めて利用した、または再教育コースを受講しようとしている薬事規制の専門家を対象としています。また、医薬品開発に関与する、および/またはFDAとやり取りする他者にとっても関心があります。BLAの役割を深く掘り下げる。これには、認可の主要な基準、予想されるプロセス管理と製造手順、FDAへの提出に関する手順要件のレビューが含まれる。

このコースでは、以下について説明します。

• はじめに – BLAの役割を理解し、生物由来製品を構成するものを定義し、米国でそのような製品を規制するための法的根拠を概説することが重要です。生物学的製剤の認可に関する重要な基準が明確に定義されている。審査および承認のためにBLAを提出する必要がある米国食品医薬品局（FDA）内のセンターは、製品の種類に基づいて特定されます。提出前に、BLAの機関とスポンサーの間で効果的なコミュニケーションを維持することの重要性が強調されています。さらに、BLA提出のために従わなければならない電子共通技術文書（eCTD）の大まかな構造が説明されている。
• 品質情報 – 生物製剤製造には多くの複雑なプロセスが関与しており、製品の品質に関するeCTDの部分に記載する必要があります。生物製剤製造の特徴を学び、BLAに含める必要のある化学、製造、管理（CMC）情報の概要を説明します。
• 非臨床情報 – 動物を用いた試験から薬理作用、毒性作用、薬物動態及び生殖毒性について必要な情報の概要を入手する。
• 臨床情報 – 臨床情報を含むBLAのモジュール5は、アプリケーションの最大かつ最も複雑な部分です。それが提供するデータおよび分析は、生物由来製品の安全性および有効性に関するFDAの理解の鍵となる。FDA 356hフォームの分類に従って、必要な情報の構成要素を理解します。
• 管理情報と概要 – BLAのモジュール1と2の概要をご覧ください。モジュール1には、製品のラベル表示草案を含む、米国に固有の管理および処方情報が含まれています。モジュール2には、アプリケーションのモジュール3～5に含まれる品質、非臨床、臨床情報の概要と概要が含まれています。
• BLAの提出とFDAの審査 – FDAの生物製剤評価研究センター（CBER）または医薬品評価研究センター（CDER）にBLAを提出することにより、スポンサーは、FDAが米国での販売およびマーケティングのために新しい生物製剤を認可することを正式に提案します。生物学的製剤のライセンスを取得するには、申請者は審査者に、製品が安全で、純粋で、強力であることを納得させる必要があります。FDAの責任と措置、申請者の義務、利用可能なオプションなど、BLAの提出と審査のプロセスの詳細を説明します。
• 迅速な開発とレビュー – FDAは、患者が通常の開発とレビュープロセスよりも早く新薬にアクセスできるようにするいくつかのプロセスを確立しています。本セクションでは、CDERまたはCBERによって規制されている生物学的製剤のスポンサーが利用できる可能性のある4つのメカニズムについて説明します。これらのメカニズムは、重篤な状態の治療におけるアンメットメディカルニーズに対処します。すなわち、優先審査、迅速承認、ファストトラック開発、画期的な治療法の指定です。CBERが規制する一部の製品に適用される、最近導入された優先プログラムについてご覧ください。再生医療先進治療指定です。

学ぶ

• 米国で生物学的製剤を販売するためのライセンスを取得するための要件
• 食品医薬品局（FDA）が要求するプロセス管理および製造基準
• BLAのコンテンツとフォーマット要件を特定する
• BLAが日米EU医薬品規制調和国際会議（ICH）にも準拠していることを確認するため
• 迅速な医薬品開発と審査に関するFDAの要件を理解する