美国上市许可申请 （BLA）

生物制剂的配制是一个密集而复杂的过程，需要严格遵守法规。任何想要营销和销售生物制剂的申办者必须获得美国食品药品监督管理局 （FDA） 的许可。本许可的申请以生物制剂许可申请 （BLA） 为中心。

近几十年来，生物制品一直主导着药品市场。要将生物制品引入美国州际贸易，该产品的申办方必须获得 FDA 对生物制品许可申请 （BLA） 的批准。这种对信息和数据的巨大汇编是申办方公司在产品研发方面多年的努力和财务投资的最高点。生物制品需要比小分子药物更复杂的制造工艺，并且工艺的控制对于确保产品的安全性、纯度和效力至关重要。工艺和制造机构在批准前需经过 FDA 的广泛检查。

本课程主要面向 BLA 新手或正在寻求进修课程的监管事务专业人员。参与药物开发和/或与 FDA 互动的其他人也会对此感兴趣。它将深入探讨 BLA 的作用，包括审查许可的关键标准、预期的流程控制和制造程序，以及提交给 FDA 的程序要求。

本课程涵盖：

• 简介 – 了解 BLA 的作用、定义生物制品的构成以及概述在美国监管此类产品的法律依据非常重要。明确定义了生物制剂许可的关键标准。美国食品药品监督管理局 （FDA） 内必须提交 BLA 以供审查和批准的中心根据产品类型确定。强调在提交前保持机构与 BLA 申办方之间有效沟通的重要性。此外，还描述了提交 BLA 时必须遵守的电子通用技术文件 （eCTD） 的高级结构。
• 质量信息 – 生物制剂生产涉及许多复杂的流程，必须在 eCTD 中关于产品质量的部分进行描述。了解生物制剂生产的特点，并概述 BLA 中需要包含的化学、生产和控制 （CMC） 信息。
• INonclinical 信息 – 概述动物研究中所需的药理作用、毒理学作用、药代动力学和生殖毒性信息。
• 临床信息 – 包含临床信息的 BLA 模块 5 是应用程序最大、最复杂的部分。它提供的数据和分析是 FDA 了解生物制品安全性和有效性的关键。根据 FDA 356h 表格的分类，了解所需信息的组成部分。
• 管理信息和摘要 – 获取 BLA 模块 1 和模块 2 的概述。模块 1 包含特定于美国的管理和处方信息，包括产品的标签草案。模块 2 包含应用程序模块 3 至 5 中包含的质量、非临床和临床信息的总结和概述。
• BLA 提交和 FDA 审查 – 通过向 FDA 的生物制剂评估和研究中心 （CBER） 或药物评估和研究中心 （CDER） 提交 BLA，申办方正式提议该机构许可一种新的生物制品在美国销售和营销。要获得生物制剂许可，申请人必须说服审稿人，他们的产品是安全、纯净和有效的。了解 BLA 提交和审查流程的详细信息，包括 FDA 的责任和行动、申请人的义务以及可用的选项。
• 加速开发和审查 – FDA 已建立多个流程，使患者能够比正常开发和审查流程更早获得新药。在本节中，我们描述了受 CDER 或 CBER 监管的生物制品申办者可能可用的四种机制，这些机制解决了治疗严重疾病时未满足的医疗需求：优先审查、加速批准、快速开发以及突破性疗法指定。了解最近推出的加速计划，适用于 CBER 监管的某些产品：再生医学高级疗法名称。

学习

• 获得在美国营销和销售生物制剂的许可的要求
• 美国食品药品监督管理局 （FDA） 要求的流程控制和制造标准
• 确定 BLA 的内容和格式要求
• 确保 BLA 还符合国际协调理事会 （ICH）
• 了解 FDA 加快药物开发和审查的要求