O pedido de licença para produtos biológicos (BLA) para aprovação de comercialização nos EUA

A formulação de produtos biológicos é um processo intenso e complexo que exige estrita adesão às regulamentações. Qualquer patrocinador que queira comercializar e vender um produto biológico deve receber uma licença da Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (Food and Drug Administration, FDA). O aplicativo para esta licença se concentra no Aplicativo de Licença para Produtos Biológicos (BLA).

Os produtos biológicos passaram a dominar o mercado de medicamentos nas últimas décadas. Para introduzir um produto biológico no comércio interestadual nos EUA, o patrocinador do produto deve obter a aprovação da FDA de um pedido de licença para produtos biológicos (BLA). Essa enorme compilação de informações e dados é o ápice de anos de esforço e investimento financeiro pela empresa patrocinadora na pesquisa e desenvolvimento do produto. Os produtos biológicos exigem processos de fabricação de maior complexidade do que os de medicamentos de moléculas pequenas, e o controle dos processos é fundamental para garantir a segurança, pureza e potência dos produtos. Os processos e estabelecimentos de fabricação estão sujeitos a uma inspeção extensiva pela FDA antes da aprovação.

Este curso destina-se principalmente a profissionais de assuntos regulatórios que são novos no BLA ou que estão buscando um curso de reciclagem. Também será de interesse de outras pessoas envolvidas no desenvolvimento de medicamentos e/ou que interagem com a FDA. Será preciso aprofundar-se no papel do BLA, incluindo a revisão dos principais critérios de licenciamento, os procedimentos esperados de controle de processo e fabricação e os requisitos de procedimento para sua submissão à FDA.

O curso abrange:

• Introdução – É importante entender o papel do BLA, definir o que constitui um produto biológico e descrever a base legal para regular esses produtos nos Estados Unidos. Os principais critérios para o licenciamento de produtos biológicos estão claramente definidos. Os centros da Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aos quais um BLA deve ser enviado para análise e aprovação são identificados com base no tipo de produto. A importância de manter uma comunicação eficaz entre a agência e o patrocinador de um BLA antes do envio é enfatizada. Além disso, a estrutura de alto nível do Documento Técnico Comum eletrônico (eCTD), que deve ser seguida para envios de BLA, é descrita.
• Informações de qualidade – A fabricação de produtos biológicos envolve muitos processos complexos, que devem ser descritos nas partes do eCTD em relação à qualidade do produto. Aprenda as características da fabricação de produtos biológicos e descreva as informações de química, fabricação e controles (CMC) que precisam ser incluídas em um BLA.
• Informações INonclínicas – Obtenha uma visão geral das informações necessárias sobre ações farmacológicas, efeitos toxicológicos, farmacocinética e toxicidade reprodutiva de estudos em animais.
• Informações clínicas – O Módulo 5 de um BLA, contendo informações clínicas, é a maior e mais complexa parte da aplicação. Os dados e análises que eles fornecem são fundamentais para a compreensão da FDA sobre a segurança e a eficácia do produto biológico. Compreender os componentes das informações necessárias, de acordo com a categorização do formulário FDA 356h.
• Informações administrativas e resumos – Obtenha uma visão geral dos Módulos 1 e 2 de um BLA. O Módulo 1 contém informações administrativas e de prescrição específicas para os EUA, incluindo o esboço da rotulagem do produto. O Módulo 2 contém resumos e visões gerais das informações de qualidade, não clínicas e clínicas incluídas nos Módulos 3 a 5 da aplicação.
• Envio de BLA e análise da FDA – Ao enviar um BLA ao Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) ou Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (Center for Drug Evaluation and Research, CDER) da FDA, um patrocinador propõe formalmente que a agência licencie um novo produto biológico para venda e comercialização nos EUA. Para obter uma licença de produtos biológicos, o requerente deve convencer os revisores de que seu produto é seguro, puro e potente. Leia os detalhes do processo de envio e análise do BLA, incluindo as responsabilidades e ações da FDA, as obrigações do solicitante e as opções disponíveis.
• Desenvolvimento e análise acelerados – A FDA estabeleceu vários processos que permitem que os pacientes acessem novos medicamentos antes do que seria o caso sob o processo normal de desenvolvimento e análise. Nesta seção, descrevemos quatro mecanismos potencialmente disponíveis para patrocinadores de produtos biológicos regulamentados pelo CDER ou CBER que abordam necessidades médicas não atendidas no tratamento de uma condição séria: revisão prioritária, aprovação acelerada, desenvolvimento rápido e designação de terapia inovadora. Saiba mais sobre o programa acelerado mais recentemente introduzido, aplicável a alguns produtos regulamentados pelo CBER: designação de terapia avançada de medicina regenerativa.

Aprender

• Os requisitos para obter uma licença para comercializar e vender produtos biológicos nos EUA
• Que critérios de controle de processo e fabricação a Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) exige
• Identificar os requisitos de conteúdo e formato para um BLA
• Garantir que o BLA também esteja em conformidade com o Conselho Internacional de Harmonização (ICH)
• Entender as exigências da FDA para o desenvolvimento e análise imediatos de medicamentos