La domanda di farmaci generici continua a crescere a livello globale, ma con l’opportunità arriva l’esame. Per garantire la sicurezza, la qualità e la disponibilità tempestiva dei farmaci generici, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense amministra gli emendamenti alle tariffe per l’utente dei farmaci generici (GDUFA), un potente strumento normativo che modella il modo in cui i produttori interagiscono con la FDA dall’applicazione all’approvazione e oltre.

Sia che tu stia inviando la tua prima domanda abbreviata di nuovi farmaci (ANDA) o gestendo un portafoglio di prodotti generici, comprendere GDUFA è essenziale per evitare costosi ritardi, non conformità o battute d’arresto operative. Questa guida illustra cos’è GDUFA, a chi si applica, le commissioni coinvolte e come rimanere in linea con le aspettative in evoluzione della FDA.

Scopo della GDUFA

GDUFA è stato emanato come parte del Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) nel luglio 2012. È stato creato in risposta alle crescenti sfide nel processo di approvazione dei farmaci generici della FDA, che includeva arretrati significativi, programmi di ispezione incoerenti e risorse limitate delle agenzie.

Gli obiettivi principali di GDUFA erano – e continuano ad essere – multidimensionali:

• Accelerare l’accesso dei pazienti a farmaci generici sicuri, efficaci e convenienti
• Migliorare la prevedibilità e la tempestività del processo di revisione della FDA
• Ridurre i costi del settore creando un framework strutturato e collaborativo
• Migliorare la supervisione globale attraverso ispezioni coerenti delle strutture nazionali e internazionali
• Modernizzare i sistemi interni della FDA e gli strumenti scientifici normativi

Al suo centro, GDUFA è un contratto: l’industria finanzia gli sforzi normativi della FDA attraverso le tasse degli utenti e, in cambio, la FDA si impegna a miglioramenti misurabili delle prestazioni.

L’impatto di GDUFA sull’industria farmaceutica

GDUFA ha cambiato radicalmente il modo in cui i farmaci generici vengono esaminati, approvati e fabbricati. Garantisce che la FDA abbia risorse dedicate per tenere il passo con l’innovazione dei farmaci generici, mantenendo allo stesso tempo sia l’agenzia che i produttori a standard più elevati di qualità e responsabilità.

Dal punto di vista aziendale, GDUFA aiuta i produttori generici a:

• Entrare sul mercato più velocemente con tempi di approvazione ridotti
• Piano migliore per le ispezioni e le presentazioni della FDA
• Ridurre al minimo l’imprevedibilità normativa
• Competere in modo più efficace allineandosi agli obiettivi di performance della FDA

E per i pazienti e i sistemi sanitari, GDUFA contribuisce a ridurre i prezzi dei farmaci e ad un più ampio accesso ai trattamenti essenziali, rendendolo una vittoria per la salute pubblica.

Classificazione delle fee GDUFA

In base a GDUFA, i produttori di farmaci generici e le entità correlate sono soggetti a diverse tariffe per l’utente distinte, ciascuna legata a un’attività commerciale diversa o a un’interazione normativa.

1. Commissione di deposito ANDA

Addebitata al momento della presentazione di un ANDA, questa tassa una tantum supporta la revisione scientifica e normativa delle domande da parte della FDA. Il mancato pagamento si traduce in una determinazione Rifiuta di ricevere (RTR).

2. Compenso per il file anagrafico del farmaco (DMF)

Una tariffa una tantum è dovuta quando si fa riferimento per la prima volta a un DMF di tipo II in una presentazione di farmaci generici. Il titolare del DMF è responsabile del pagamento, che deve essere effettuato prima che la FDA avvii la revisione.

3. Commissioni della struttura

Valutato annualmente per le strutture che producono API o FDF, indipendentemente dal fatto che abbiano sede negli Stati Uniti o all’estero. Le strutture straniere sono soggette a un differenziale estero per tenere conto del costo delle ispezioni internazionali.

Nota: Se una struttura produce sia API che FDF, si applica solo la commissione FDF.

4. Commissione del programma

Questa commissione annuale si applica ai titolari di ANDA ed è determinata dal numero di ANDA approvati:

• Piccolo: 1–5 ANDA
• Medio: 6–19 ANDA
• Grande: 20+ ANDA

Se più entità condividono la proprietà, gli ANDA possono essere consolidati nell’ambito di un’entità controllante per il calcolo delle commissioni.

Ispezioni dello stabilimento sotto GDUFA

Le ispezioni sono una parte fondamentale della missione di GDUFA di garantire la qualità e la sicurezza dei farmaci generici. GDUFA impone che la FDA applichi standard di ispezione uniformi sia negli impianti nazionali che in quelli esteri. Queste ispezioni valutano la conformità alle attuali Buone pratiche di fabbricazione (cGMP) e verificano che le operazioni di produzione soddisfino gli standard di sicurezza, identità, resistenza, qualità e purezza stabiliti dalla FDA.

In base a GDUFA III, la FDA dovrebbe:

• Condurre ispezioni più prevedibili e trasparenti
• Dare priorità ai programmi di ispezione basati sul rischio
• Collaborare con le agenzie internazionali per armonizzare le ispezioni globali
• Utilizzare i risultati dell’ispezione per informare le tempistiche di approvazione ANDA

Le aziende devono essere preparate sia per le ispezioni pre-approvazione (PAI) che per le ispezioni di sorveglianza, con standard di procedure operative (SOP) completi, registri di formazione e documentazione di qualità prontamente disponibili.

Il ruolo di GDUFA nell’allineamento normativo globale

GDUFA supporta anche gli sforzi della FDA per coordinarsi con le autorità di regolamentazione globali. Attraverso iniziative come gli accordi di mutuo riconoscimento (MRA) e il Consiglio internazionale per l’armonizzazione (ICH), la FDA lavora per ridurre la duplicazione nelle ispezioni, allineare gli standard tecnici e condividere i dati oltre i confini.

Questa collaborazione globale aiuta a garantire una supervisione coerente, soprattutto perché la maggior parte delle API e FDF generiche sono ora prodotte al di fuori degli Stati Uniti.

La conformità ai sensi della GDUFA non è facoltativa, ma strategica

Rispettare GDUFA è più di un requisito legale: è un investimento strategico nell’accesso al mercato. Le aziende che trattano GDUFA come parte del loro playbook operativo beneficiano di:

• Approvazioni più rapide e riduzione del numero di normative in avanti e indietro
• Meno interruzioni dovute a controversie sulle tariffe o ritardi nelle ispezioni
• Sistemi interni più solidi per la qualità, la documentazione e la comunicazione normativa
• Maggiore fiducia degli investitori e dei partner

Gli errori di conformità, al contrario, comportano costi reali:

• Finestre di lancio perse
• Elenco degli arretrati pubblici da parte della FDA
• Richiesta di sospensione o rifiuto totale
• Rifiuti di importazione e lettere di avviso

GDUFA e innovazione nel campo della scienza normativa

Le tasse GDUFA non sono solo utilizzate per elaborare le domande, ma finanziano anche l’innovazione della FDA. Le iniziative di scienza normativa supportate da GDUFA includono:

• Sviluppo di modelli più predittivi per la bioequivalenza
• Modernizzazione dei sistemi IT e dati della FDA
• Strumenti di analisi che rilevano precocemente i rischi delle applicazioni
• Ricerca per migliorare le recensioni di prodotti generici complessi

Queste innovazioni contribuiscono a migliorare l’efficienza e il rigore scientifico dell’intero processo di approvazione, a vantaggio sia delle autorità di regolamentazione che dei produttori.

Prepararsi per il successo di GDUFA

Per gestire in modo proattivo gli obblighi della GDUFA, i produttori devono:

• Mantenere un sistema centralizzato di monitoraggio delle commissioni con avvisi per ogni ciclo di pagamento
• Rivedere le registrazioni delle strutture ogni anno per garantire classificazioni corrette
• Condurre audit interni delle partecipazioni ANDA per valutare il livello delle commissioni del programma
• Preparati per le ispezioni pre-approvazione attraverso finti audit e formazione
• Monitorare gli aggiornamenti della FDA e gli avvisi del Registro federale relativi ai programmi e alle linee guida sulle tariffe

Come Registrar Corp ti aiuta a stare al passo

Mentre GDUFA stabilisce le regole, non offre una guida personalizzata. È qui che il nostro ruolo diventa importante.

Registrar Corp aiuta i clienti a:

• Tieni traccia e invia tutti i pagamenti delle commissioni GDUFA in tempo, evitando sanzioni
• Mantenere la visibilità sui portafogli ANDA e sulle registrazioni delle strutture
• Interpretare la modifica delle linee guida FDA e dei protocolli di ispezione
• Preparati per le ispezioni ed evita il panico dell’ultimo minuto
• Agire come un unico punto di contatto per la gestione degli obblighi normativi

In breve, ti aiutiamo a passare dalla conformità GDUFA al vantaggio competitivo. Che tu sia nuovo nel mercato dei farmaci generici negli Stati Uniti o nelle operazioni di ridimensionamento a livello globale, ti assicuriamo di non essere mai colto alla sprovvista.

Proteggi il tuo vantaggio competitivo con GDUFA ClarityNel mercato dei farmaci generici ad alta posta in gioco, la chiarezza della conformità è il potere. GDUFA consente un accesso più rapido al mercato degli Stati Uniti, ma solo se si capisce come gestire i propri obblighi.

Con Registrar Corp puoi rimanere conforme, pronto per l’ispezione e allineato alla FDA poiché forniamo l’esperienza normativa, il supporto strategico e le linee guida operative di cui hai bisogno per essere pronto per il mercato. Che tu sia nuovo in GDUFA o che gestisca un portafoglio ANDA in crescita, siamo qui per aiutarti.

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