La demande de licence de produits biologiques (Biologics License Application, BLA) pour l’approbation de mise sur le marché aux États-Unis

La formulation de produits biologiques est un processus intense et complexe qui exige le strict respect des réglementations. Tout promoteur souhaitant commercialiser et vendre un produit biologique doit recevoir une licence pour ce faire de la Food and Drug Administration (FDA). L’application de cette licence est centrée sur l’application de licence biologique (BLA).

Ces dernières décennies, les produits biologiques ont dominé le marché des médicaments. Pour introduire un produit biologique dans le commerce interétatique aux États-Unis, le promoteur du produit doit obtenir l’approbation de la FDA pour une demande de licence de produits biologiques (Biologics License Application, BLA). Cette énorme compilation d’informations et de données est l’aboutissement d’années d’efforts et d’investissements financiers de la part du promoteur dans la recherche et le développement du produit. Les produits biologiques nécessitent des processus de fabrication plus complexes que ceux des médicaments à petites molécules, et le contrôle des processus est essentiel pour garantir la sécurité, la pureté et la puissance des produits. Les procédés et les établissements de fabrication font l’objet d’une inspection approfondie par la FDA avant approbation.

Ce cours est principalement destiné aux professionnels des affaires réglementaires qui débutent dans la BLA ou qui recherchent un cours de remise à niveau. Cela intéressera également les autres personnes impliquées dans le développement de médicaments et/ou qui interagissent avec la FDA. Il faudra approfondir le rôle de la BLA, y compris l’examen des critères clés pour l’autorisation, les procédures de contrôle et de fabrication attendues du processus, et les exigences procédurales pour sa soumission à la FDA.

Le cours couvre :

• Introduction – Il est important de comprendre le rôle de la BLA, de définir ce qui constitue un produit biologique et de décrire la base juridique de la réglementation de ces produits aux États-Unis. Les principaux critères d’autorisation de mise sur le marché des produits biologiques sont clairement définis. Les centres de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (Food and Drug Administration, FDA) auxquels une BLA doit être soumise pour examen et approbation sont identifiés en fonction du type de produit. L’importance de maintenir une communication efficace entre l’agence et le promoteur d’une BLA avant la soumission est soulignée. De plus, la structure de haut niveau du document technique commun électronique (eCTD), qui doit être suivie pour les soumissions BLA, est décrite.
• Informations sur la qualité – La fabrication de produits biologiques implique de nombreux processus complexes, qui doivent être décrits dans les parties de l’eCTD concernant la qualité du produit. Découvrez les caractéristiques de fabrication des produits biologiques et décrivez les informations sur la chimie, la fabrication et les contrôles (CMC) qui doivent être incluses dans une BLA.
• Informations INonclinical – Obtenez un aperçu des informations requises sur les actions pharmacologiques, les effets toxicologiques, la pharmacocinétique et la toxicité sur la reproduction à partir d’études chez l’animal.
• Informations cliniques – Le module 5 d’une BLA, contenant des informations cliniques, est la partie la plus importante et la plus complexe de l’application. Les données et analyses qu’il fournit sont essentielles à la compréhension par la FDA de la sécurité et de l’efficacité du produit biologique. Comprendre les composants des informations requises, selon la catégorisation du formulaire FDA 356h.
• Informations administratives et résumés : obtenez un aperçu des modules 1 et 2 d’une BLA. Le module 1 contient des informations administratives et de prescription spécifiques aux États-Unis, y compris le projet d’étiquetage du produit. Le module 2 contient des résumés et des aperçus des informations de qualité, non cliniques et cliniques incluses dans les modules 3 à 5 de l’application.
• Soumission de la BLA et examen par la FDA – En soumettant une BLA au Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) ou au Centre d’évaluation et de recherche sur les médicaments (Center for Drug Evaluation and Research, CDER) de la FDA, un promoteur propose formellement que l’agence autorise la vente et la commercialisation d’un nouveau produit biologique aux États-Unis. Pour obtenir une licence de produits biologiques, le demandeur doit convaincre les examinateurs que leur produit est sûr, pur et puissant. Lern détaille le processus de soumission et d’examen de la BLA, y compris les responsabilités et les actions de la FDA, les obligations du demandeur et les options disponibles.
• Développement et examen accélérés – La FDA a mis en place plusieurs processus qui permettent aux patients d’accéder à de nouveaux médicaments plus tôt que ce qui serait le cas dans le cadre du processus normal de développement et d’examen. Dans cette section, nous décrivons quatre mécanismes potentiellement disponibles pour les promoteurs de produits biologiques réglementés par le CDER ou le CBER qui répondent aux besoins médicaux non satisfaits dans le traitement d’une affection grave : examen prioritaire, approbation accélérée, développement accéléré et désignation de thérapie révolutionnaire. Découvrez le programme accéléré le plus récent, applicable à certains produits réglementés par le CBER : désignation de thérapie avancée en médecine régénérative.

Apprendre

• Les exigences pour obtenir une licence de commercialisation et de vente de produits biologiques aux États-Unis
• Quels sont les critères de contrôle des processus et de fabrication exigés par la Food and Drug Administration (FDA)
• Identifier le contenu et les exigences de format pour une BLA
• S’assurer que la BLA est également conforme au Conseil international d’harmonisation (ICH)
• Comprendre les exigences de la FDA en matière de développement et d’examen accélérés des médicaments