La solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para la aprobación de comercialización en EE. UU.

La formulación de productos biológicos es un proceso intenso y complejo que requiere un estricto cumplimiento de las normativas. Cualquier patrocinador que desee comercializar y vender un producto biológico debe recibir una licencia de la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) para hacerlo. La aplicación de esta licencia se centra en la aplicación de licencia de productos biológicos (BLA).

Los productos biológicos han llegado a dominar el mercado de los medicamentos en las últimas décadas. Para introducir un producto biológico en el comercio interestatal en EE. UU., el promotor del producto debe obtener la aprobación de la FDA de una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA). Esta enorme recopilación de información y datos es la culminación de años de esfuerzo e inversión financiera por parte de la empresa promotora en la investigación y desarrollo del producto. Los productos biológicos requieren procesos de fabricación de mayor complejidad que los de los fármacos de molécula pequeña, y el control de los procesos es fundamental para garantizar la seguridad, pureza y potencia de los productos. Los procesos y los establecimientos de fabricación están sujetos a una amplia inspección por parte de la FDA antes de su aprobación.

Este curso está destinado principalmente a profesionales de asuntos regulatorios que son nuevos en el BLA o que buscan un curso de actualización. También será de interés para otras personas implicadas en el desarrollo de fármacos y/o que interactúen con la FDA. Profundizará en el papel del BLA, incluida la revisión de los criterios clave para la licencia, los procedimientos esperados de control y fabricación de procesos y los requisitos procedimentales para su presentación a la FDA.

El curso abarca:

• Introducción: es importante comprender el papel del BLA, definir qué constituye un producto biológico y describir la base legal para regular dichos productos en los Estados Unidos. Los criterios clave para la licencia de los productos biológicos están claramente definidos. Los centros de la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. a los que se debe enviar un BLA para su revisión y aprobación se identifican en función del tipo de producto. Se enfatiza la importancia de mantener una comunicación eficaz entre la agencia y el patrocinador de un BLA antes de la presentación. Además, se describe la estructura de alto nivel del documento técnico común electrónico (eCTD), que debe seguirse para las presentaciones de BLA.
• Información de calidad: la fabricación de productos biológicos implica muchos procesos complejos, que deben describirse en las partes del eCTD en relación con la calidad del producto. Conozca las características de la fabricación de productos biológicos y describa la información de química, fabricación y controles (CMC) que debe incluirse en un BLA.
• INInformación clínica: obtenga una descripción general de la información necesaria sobre acciones farmacológicas, efectos toxicológicos, farmacocinética y toxicidad reproductiva de estudios en animales.
• Información clínica: el módulo 5 de un BLA, que contiene información clínica, es la parte más grande y compleja de la aplicación. Los datos y análisis que proporciona son clave para que la FDA comprenda la seguridad y la eficacia del producto biológico. Comprender los componentes de la información requerida, de acuerdo con la categorización del formulario FDA 356h.
• Información administrativa y resúmenes: obtenga una descripción general de los módulos 1 y 2 de un BLA. El módulo 1 contiene información administrativa y de prescripción específica para EE. UU., incluido el borrador de etiquetado del producto. El módulo 2 contiene resúmenes y descripciones generales de la información de calidad, preclínica y clínica incluida en los módulos 3 a 5 de la aplicación.
• Envío de BLA y revisión de la FDA: mediante el envío de un BLA al Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) de la FDA o al Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (Center for Drug Evaluation and Research, CDER), un promotor propone formalmente que la agencia licencie un nuevo producto biológico para su venta y comercialización en EE. UU. Para obtener una licencia de productos biológicos, el solicitante debe convencer a los revisores de que su producto es seguro, puro y potente. Lern detalla el proceso de presentación y revisión del BLA, incluidas las responsabilidades y acciones de la FDA, las obligaciones del solicitante y las opciones disponibles.
• Desarrollo y revisión acelerados: la FDA ha establecido varios procesos que permiten a los pacientes acceder a nuevos medicamentos antes de lo que sería el caso en el proceso normal de desarrollo y revisión. En esta sección, describimos cuatro mecanismos potencialmente disponibles para los promotores de productos biológicos regulados por CDER o CBER que abordan necesidades médicas no cubiertas en el tratamiento de una afección grave: revisión prioritaria, aprobación acelerada, desarrollo rápido y designación de tratamiento innovador. Conozca el programa acelerado más reciente, aplicable a algunos productos regulados por CBER: designación de terapia avanzada de medicina regenerativa.

Aprender

• Los requisitos para obtener una licencia para comercializar y vender productos biológicos en EE. UU.
• Qué criterios de control de procesos y fabricación requiere la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA)
• Identificar los requisitos de contenido y formato para un BLA
• Garantizar que el BLA también cumpla con el Consejo Internacional de Armonización (ICH)
• Comprender los requisitos de la FDA para el desarrollo y la revisión acelerados de fármacos