Der Biologics License Application (BLA) für die Marktzulassung in den USA

Die Formulierung von Biologika ist ein intensiver und komplexer Prozess, der eine strikte Einhaltung der Vorschriften erfordert. Jeder Sponsor, der ein Biologikum vermarkten und verkaufen möchte, muss eine entsprechende Lizenz von der Food and Drug Administration (FDA) erhalten. Die Anwendung für diese Lizenz konzentriert sich auf die Biologics License Application (BLA).

In den letzten Jahrzehnten haben biologische Produkte den Markt für Arzneimittel dominiert. Um ein biologisches Produkt in den USA in den zwischenstaatlichen Handel einzuführen, muss der Sponsor des Produkts die FDA-Zulassung für einen Biologics License Application (BLA) erhalten. Diese enorme Zusammenstellung von Informationen und Daten ist der Höhepunkt jahrelanger Bemühungen und finanzieller Investitionen in die Forschung und Entwicklung des Produkts durch das Sponsorunternehmen. Biologische Produkte erfordern Herstellungsprozesse mit größerer Komplexität als die für niedermolekulare Arzneimittel, und die Kontrolle der Prozesse ist entscheidend für die Sicherheit, Reinheit und Wirksamkeit der Produkte. Die Prozesse und Herstellungsstätten unterliegen einer umfangreichen Inspektion durch die FDA vor der Zulassung.

Dieser Kurs richtet sich in erster Linie an Fachleute für regulatorische Angelegenheiten, die neu im BLA sind oder einen Auffrischungskurs suchen. Es wird auch für andere, die an der Arzneimittelentwicklung beteiligt sind und/oder mit der FDA interagieren, von Interesse sein. Es wird einen tiefen Einblick in die Rolle des BLA geben, einschließlich der Überprüfung der wichtigsten Kriterien für die Zulassung, der erwarteten Prozesskontroll- und Herstellungsverfahren und der Verfahrensanforderungen für seine Einreichung bei der FDA.

Der Kurs umfasst:

• Einführung – In dieser Sitzung beschreiben wir die Rolle der BLA, definieren biologische Produkte und beschreiben die Rechtsgrundlage für die Regulierung solcher Produkte in den USA. Wir legen Schlüsselkriterien für die Zulassung von Biologika fest. Wir identifizieren nach Produkttyp die Zentren innerhalb der US Food and Drug Administration (FDA), bei denen eine BLA zur Prüfung und Genehmigung eingereicht werden muss. Wir betonen die Bedeutung einer guten Kommunikation zwischen der Agentur und dem Sponsor einer BLA vor der Einreichung. Wir legen die übergeordnete Struktur des elektronischen Common Technical Document fest, mit der BLA-Einreichungen übereinstimmen müssen.
• Qualitätsinformationen – Die Herstellung von Biologika umfasst viele komplexe Prozesse, die in den Teilen des eCTD bezüglich der Qualität des Produkts beschrieben werden müssen. In dieser Sitzung besprechen wir die Merkmale der Herstellung von Biologika und erläutern die Informationen zu Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC), die in eine BLA aufgenommen werden müssen.
• INonklinische Informationen – In dieser Sitzung erläutern wir kurz die erforderlichen Informationen zu pharmakologischen Wirkungen, toxikologischen Wirkungen, Pharmakokinetik und Reproduktionstoxizität aus Tierstudien.
• Klinische Informationen – Modul 5 eines BLA, das klinische Informationen enthält, ist der größte und komplexeste Teil der Anwendung. Die Daten und Analysen, die es liefert, sind der Schlüssel zum Verständnis der Sicherheit und Wirksamkeit des biologischen Produkts durch die FDA. In dieser Sitzung beschreiben wir die Komponenten der erforderlichen Informationen gemäß der Kategorisierung des Formulars FDA 356h.
• Administrative Informationen und Zusammenfassungen – In dieser Sitzung besprechen wir die Module 1 und 2 einer BLA. Modul 1 enthält administrative und Verschreibungsinformationen speziell für die USA, einschließlich des Kennzeichnungsentwurfs für das Produkt. Modul 2 enthält Zusammenfassungen und Übersichten der in den Modulen 3 bis 5 des Antrags enthaltenen Qualitäts-, nichtklinischen und klinischen Informationen.
• BLA-Einreichung und FDA-Prüfung– Durch Einreichung eines BLA beim Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) oder Center for Drug Evaluation and Research (CDER) der FDA schlägt ein Sponsor offiziell vor, dass die Behörde ein neues biologisches Produkt für den Verkauf und das Marketing in den USA lizenziert. Um eine Biologika-Lizenz zu erhalten, muss der Antragsteller die Prüfer davon überzeugen, dass sein Produkt sicher, rein und wirksam ist. In dieser umfangreichen Sitzung beschreiben wir den Prozess der BLA-Einreichung und -Überprüfung, einschließlich der Verantwortlichkeiten und Maßnahmen der FDA, der Verpflichtungen des Antragstellers und der verfügbaren Optionen.
• Beschleunigte Entwicklung und Überprüfung – Die FDA hat mehrere Prozesse etabliert, die es Patienten ermöglichen, früher Zugang zu neuen Medikamenten zu erhalten, als es im normalen Entwicklungsprozess und Überprüfungsprozess der Fall wäre. In dieser Sitzung beschreiben wir vier Mechanismen, die potenziell Sponsoren biologischer Produkte zur Verfügung stehen, die von CDER oder CBER reguliert werden und den ungedeckten medizinischen Bedarf bei der Behandlung einer schweren Erkrankung decken: Prioritätsprüfung, beschleunigte Zulassung, schnelle Entwicklung und Bezeichnung der bahnbrechenden Therapie. Wir besprechen dann das zuletzt eingeführte beschleunigte Programm, das für einige Produkte gilt, die von CBER reguliert werden: Bezeichnung der regenerativen Medizin für die fortgeschrittene Therapie.

Lernen

• Die Anforderungen für den Erhalt einer Lizenz für die Vermarktung und den Verkauf von Biologika in den USA
• Welche Prozesskontroll- und Herstellungskriterien die Food and Drug Administration (FDA) verlangt
• Zur Identifizierung der Inhalts- und Formatanforderungen für eine BLA
• Sicherstellung, dass die BLA auch dem International Council for Harmonization (ICH) entspricht
• Verständnis der FDA-Anforderungen für die beschleunigte Arzneimittelentwicklung und -überprüfung