Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) để Phê duyệt Tiếp thị tại Hoa Kỳ

Công thức sinh học là một quá trình mãnh liệt và phức tạp đòi hỏi phải tuân thủ nghiêm ngặt các quy định. Bất kỳ nhà tài trợ nào muốn tiếp thị và bán một sản phẩm sinh học phải nhận được giấy phép từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Ứng dụng cho giấy phép này tập trung vào Ứng dụng Giấy phép Sinh học (BLA).

Các sản phẩm sinh học đã thống trị thị trường thuốc trong những thập kỷ gần đây. Để giới thiệu một sản phẩm sinh học vào thương mại liên bang ở Hoa Kỳ, nhà tài trợ của sản phẩm phải đạt được sự chấp thuận của FDA của Đơn xin cấp phép sinh học (BLA). Việc thu thập thông tin và dữ liệu khổng lồ này là kết quả của nhiều năm nỗ lực và đầu tư tài chính của công ty tài trợ trong việc nghiên cứu và phát triển sản phẩm. Các sản phẩm sinh học đòi hỏi các quy trình sản xuất phức tạp hơn so với các loại thuốc phân tử nhỏ và việc kiểm soát các quy trình là rất quan trọng để đảm bảo sự an toàn, độ tinh khiết và hiệu lực của sản phẩm. Các quy trình và cơ sở sản xuất phải chịu sự kiểm tra rộng rãi của FDA trước khi phê duyệt.

Khóa học này chủ yếu dành cho các chuyên gia về các vấn đề pháp lý mới đối với BLA hoặc đang tìm kiếm một khóa học bồi dưỡng. Nó cũng sẽ được quan tâm đến những người khác tham gia vào việc phát triển thuốc và / hoặc những người tương tác với FDA. Nó sẽ đi sâu vào vai trò của BLA, bao gồm xem xét các tiêu chí chính để cấp phép, quy trình kiểm soát quy trình và quy trình sản xuất dự kiến, và các yêu cầu thủ tục để nộp cho FDA.

Khóa học bao gồm:

• Giới thiệu – Điều quan trọng là phải hiểu vai trò của BLA, xác định những gì cấu thành một sản phẩm sinh học và phác thảo cơ sở pháp lý để điều chỉnh các sản phẩm đó ở Hoa Kỳ. Các tiêu chí chính để cấp phép sinh học được xác định rõ ràng. Các Trung tâm thuộc Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) mà BLA phải được gửi để xem xét và phê duyệt được xác định dựa trên loại sản phẩm. Tầm quan trọng của việc duy trì liên lạc hiệu quả giữa cơ quan và nhà tài trợ của BLA trước khi nộp được nhấn mạnh. Ngoài ra, cấu trúc cấp cao của Tài liệu kỹ thuật điện tử chung (eCTD), phải tuân theo đối với các đệ trình BLA, được mô tả.
• Thông tin chất lượng – Sản xuất sinh học bao gồm nhiều quy trình phức tạp, phải được mô tả trong các phần của eCTD liên quan đến chất lượng của sản phẩm. Tìm hiểu các đặc điểm của sản xuất sinh học và phác thảo thông tin hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC) cần được đưa vào BLA.
• Thông tin lâm sàng – Nhận tổng quan về thông tin cần thiết về tác dụng dược lý, tác dụng độc tính, dược động học và độc tính sinh sản từ các nghiên cứu trên động vật.
• Thông tin lâm sàng – Mô-đun 5 của BLA, chứa thông tin lâm sàng, là phần lớn nhất và phức tạp nhất của ứng dụng. Dữ liệu và phân tích mà nó cung cấp là chìa khóa cho sự hiểu biết của FDA về tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm sinh học. Đạt được sự hiểu biết về các thành phần của thông tin cần thiết, theo phân loại của mẫu FDA 356h.
• Thông tin hành chính và tóm tắt – Tổng quan về Mô -đun 1 và 2 của BLA. Mô-đun 1 chứa thông tin hành chính và kê đơn cụ thể cho Hoa Kỳ, bao gồm dự thảo nhãn cho sản phẩm. Mô-đun 2 bao gồm các tóm tắt và tổng quan về chất lượng, thông tin phi lâm sàng và thông tin lâm sàng có trong Mô-đun 3 đến 5 của ứng dụng.
• Nộp BLA và xem xét của FDA – Bằng cách nộp BLA cho Trung tâm đánh giá và nghiên cứu sinh học của FDA (CBER) hoặc Trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc (CDER), một nhà tài trợ chính thức đề xuất rằng cơ quan này cấp phép cho một sản phẩm sinh học mới để bán và tiếp thị tại Hoa Kỳ. Để có được giấy phép sinh học, người nộp đơn phải thuyết phục các nhà phê bình rằng sản phẩm của họ là an toàn, tinh khiết và mạnh. Nêu chi tiết quy trình nộp BLA và xem xét, bao gồm trách nhiệm và hành động của FDA, nghĩa vụ của người nộp đơn và các tùy chọn có sẵn.
• Phát triển và xem xét nhanh – FDA đã thiết lập một số quy trình cho phép bệnh nhân tiếp cận các loại thuốc mới sớm hơn so với trường hợp trong quá trình phát triển và xem xét thông thường. Trong phần này, chúng tôi mô tả bốn cơ chế có khả năng có sẵn cho các nhà tài trợ sản phẩm sinh học do CDER hoặc CBER quản lý nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong điều trị một tình trạng nghiêm trọng: xem xét ưu tiên, phê duyệt nhanh, phát triển nhanh và chỉ định liệu pháp đột phá. Tìm hiểu về chương trình xúc tiến được giới thiệu gần đây nhất, áp dụng cho một số sản phẩm do CBER quy định: chỉ định liệu pháp tiên tiến y học tái tạo.

Tìm hiểu

• Các yêu cầu để có được giấy phép tiếp thị và bán dược phẩm sinh học ở Hoa Kỳ
• Những tiêu chí kiểm soát quy trình và sản xuất mà Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) yêu cầu
• Để xác định các yêu cầu về nội dung và định dạng cho BLA
• Để đảm bảo BLA cũng tuân thủ Hội đồng Hài hòa Quốc tế (ICH)
• Để hiểu các yêu cầu của FDA đối với việc phát triển và đánh giá thuốc nhanh chóng