미국에서 시판 승인을 위한 생물학적 제제 허가 신청(Biologics License Application, BLA)

생물학적 제제의 조제는 규정을 엄격히 준수해야 하는 치열하고 복잡한 과정입니다. 생물학적 제제를 시판 및 판매하고자 하는 모든 의뢰자는 미국 식품의약청(FDA)으로부터 허가를 받아야 한다. 이 라이선스에 대한 애플리케이션은 생물학적 제제 라이선스 애플리케이션(BLA)을 중심으로 합니다.

생물학적 제제는 최근 수십 년 동안 의약품 시장을 지배해 왔습니다. 생물학적 제품을 미국 내 주간 상거래에 도입하려면 해당 제품의 의뢰자가 생물학적 제제 허가 신청(Biologics License Application, BLA)에 대한 FDA 승인을 받아야 합니다. 이러한 방대한 정보와 데이터의 편집은 제품 연구 및 개발에 대한 의뢰자 회사의 수년간의 노력과 재정적 투자의 절정입니다. 생물학적 제품은 소분자 약물보다 더 복잡한 제조 공정을 필요로 하며, 공정 관리는 제품의 안전성, 순도 및 역가를 보장하는 데 매우 중요합니다. 공정 및 제조 시설은 승인 전에 FDA의 광범위한 검사를 받습니다.

이 과정은 주로 BLA를 처음 접하거나 재교육 과정을 원하는 규제 업무 전문가를 대상으로 합니다. 이는 또한 약물 개발에 관여하고/하거나 FDA와 상호작용하는 다른 사람들에게 관심이 있을 것이다. 허가에 대한 주요 기준, 예상되는 공정 관리 및 제조 절차, FDA에 제출하기 위한 절차적 요건을 검토하는 등 BLA의 역할에 대해 자세히 살펴볼 것입니다.

이 과정은 다음을 다룹니다.

• 소개 – BLA의 역할을 이해하고, 생물학적 제제의 구성 요소를 정의하며, 미국에서 그러한 제제의 규제에 대한 법적 근거를 개략적으로 설명하는 것이 중요합니다. 생물학적 제제의 허가에 대한 주요 기준은 명확히 정의되어 있다. BLA를 제출하여 검토 및 승인을 받아야 하는 미국 식품의약국(FDA) 내 센터는 제품 유형에 따라 식별됩니다. 제출 전 BLA 기관과 의뢰자 간의 효과적인 의사소통 유지의 중요성을 강조합니다. 또한, BLA 제출을 위해 따라야 하는 전자 공통 기술 문서(eCTD)의 상위 구조가 설명되어 있습니다.
• 품질 정보 – 생물학적 제제 제조에는 많은 복잡한 공정이 수반되며, 이는 제품의 품질에 관한 eCTD의 일부에 기술되어야 한다. 생물학적 제제 제조의 특성을 알아보고 BLA에 포함되어야 하는 화학, 제조 및 관리(CMC) 정보를 개략적으로 설명합니다.
• INonclinical information – 동물을 대상으로 한 시험에서 약리학적 작용, 독성학적 효과, 약동학 및 생식 독성에 필요한 정보의 개요를 얻습니다.
• 임상 정보 – 임상 정보를 포함하는 BLA 모듈 5는 애플리케이션의 가장 크고 가장 복잡한 부분입니다. 제공하는 데이터와 분석은 생물학적 제제의 안전성과 효과에 대한 FDA의 이해에 매우 중요합니다. FDA 양식 356h의 분류에 따라 필요한 정보의 구성 요소를 이해합니다.
• 관리 정보 및 요약 – BLA의 모듈 1 및 2에 대한 개요를 확인하십시오. 모듈 1에는 제품에 대한 라벨 초안을 포함하여 미국 고유의 관리 및 처방 정보가 포함되어 있습니다. 모듈 2에는 신청서의 모듈 3 ~ 5에 포함된 품질, 비임상 및 임상 정보의 요약과 개요가 포함되어 있습니다.
• BLA 제출 및 FDA 검토 – 의뢰자가 FDA의 생물학적 제제 평가 및 연구 센터(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER) 또는 약물 평가 및 연구 센터(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)에 BLA를 제출함으로써, 의뢰자는 해당 기관이 미국에서 판매 및 시판을 위해 새로운 생물학적 제제의 라이선스를 허가할 것을 공식적으로 제안합니다. 생물학적 제제 허가를 받으려면 신청자는 자신의 제품이 안전하고 순수하며 강력하다는 것을 검토자들에게 설득해야 합니다. FDA의 책임과 조치, 신청자의 의무 및 이용 가능한 옵션을 포함하여 BLA 제출 및 검토 프로세스에 대해 자세히 알아봅니다.
• 신속 개발 및 검토 – FDA는 환자들이 정상적인 개발 및 검토 프로세스에서보다 더 일찍 신약을 이용할 수 있도록 몇 가지 프로세스를 수립했습니다. 이 섹션에서는 CDER 또는 CBER에 의해 규제되는 생물학적 제제의 의뢰자가 잠재적으로 이용할 수 있는 네 가지 기전, 즉 우선 검토, 신속 승인, 신속 개발, 돌파 요법 지정을 통해 중대한 상태를 치료하는 데 있어 충족되지 않은 의학적 요구를 해결한다. CBER이 규제하는 일부 제품에 적용되는 가장 최근에 도입된 신속 프로그램에 대해 알아보십시오: 재생 의학 첨단 요법 지정.

학습

• 미국에서 생물학적 제제를 시판 및 판매하기 위한 허가 획득 요건
• 미국 식품의약청(FDA)이 요구하는 공정 관리 및 제조 기준
• BLA에 대한 내용 및 형식 요구 사항 식별
• 또한 BLA가 국제조화회의(ICH)를 준수하도록 보장하기 위함
• 신속 약물 개발 및 검토에 대한 FDA 요건을 이해하기 위함