La domanda di licenza per farmaci biologici (Biologics License Application, BLA) per l’approvazione all’immissione in commercio negli Stati Uniti

La formulazione di farmaci biologici è un processo intenso e complesso che richiede una rigorosa osservanza delle normative. Qualsiasi sponsor che desideri commercializzare e vendere un farmaco biologico deve ricevere una licenza per farlo dall’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA). L’applicazione per questa licenza si basa sulla Biologics License Application (BLA).

Negli ultimi decenni, i prodotti biologici sono arrivati a dominare il mercato dei farmaci. Per introdurre un prodotto biologico nel commercio interstatale negli Stati Uniti, lo sponsor del prodotto deve ottenere l’approvazione della FDA di una domanda di licenza biologica (Biologics License Application, BLA). Questa enorme raccolta di informazioni e dati è il culmine di anni di impegno e investimenti finanziari da parte della società sponsor nella ricerca e nello sviluppo del prodotto. I prodotti biologici richiedono processi di produzione di maggiore complessità rispetto a quelli dei farmaci a piccole molecole e il controllo dei processi è fondamentale per garantire la sicurezza, la purezza e la potenza dei prodotti. I processi e gli stabilimenti di produzione sono soggetti a un’ampia ispezione da parte della FDA prima dell’approvazione.

Questo corso è destinato principalmente ai professionisti degli affari normativi che sono nuovi al BLA o che sono alla ricerca di un corso di aggiornamento. Sarà anche di interesse per gli altri coinvolti nello sviluppo di farmaci e/o che interagiscono con la FDA. Ci vorrà un approfondimento sul ruolo del BLA, inclusa la revisione dei criteri chiave per la licenza, le procedure di controllo e produzione del processo previste e i requisiti procedurali per la sua presentazione alla FDA.

Il corso tratta:

• Introduzione – È importante comprendere il ruolo del BLA, definire cosa costituisce un prodotto biologico e delineare la base giuridica per la regolamentazione di tali prodotti negli Stati Uniti. I criteri chiave per l’autorizzazione dei farmaci biologici sono chiaramente definiti. I Centri all’interno dell’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA) a cui deve essere presentato un BLA per la revisione e l’approvazione sono identificati in base al tipo di prodotto. Viene sottolineata l’importanza di mantenere una comunicazione efficace tra l’agenzia e lo sponsor di un BLA prima della presentazione. Inoltre, viene descritta la struttura di alto livello del documento tecnico comune elettronico (eCTD), che deve essere seguito per le presentazioni BLA.
• Informazioni sulla qualità – La produzione di prodotti biologici coinvolge molti processi complessi, che devono essere descritti nelle parti dell’eCTD riguardanti la qualità del prodotto. Scoprite le caratteristiche della produzione di farmaci biologici e delineate le informazioni relative a chimica, produzione e controlli (CMC) che devono essere incluse in un BLA.
• Informazioni INoncliniche – Ottenere una panoramica delle informazioni richieste su azioni farmacologiche, effetti tossicologici, farmacocinetica e tossicità riproduttiva dagli studi sugli animali.
• Informazioni cliniche – Il Modulo 5 di un BLA, contenente informazioni cliniche, è la parte più grande e complessa dell’applicazione. I dati e le analisi che fornisce sono fondamentali per la comprensione da parte della FDA della sicurezza e dell’efficacia del prodotto biologico. Acquisire una comprensione dei componenti delle informazioni richieste, secondo la categorizzazione del modulo FDA 356h.
• Informazioni amministrative e riepiloghi – Ottenere una panoramica dei Moduli 1 e 2 di un BLA. Il Modulo 1 contiene informazioni amministrative e prescrittive specifiche per gli Stati Uniti, inclusa la bozza di etichettatura per il prodotto. Il Modulo 2 contiene riepiloghi e panoramiche delle informazioni di qualità, non cliniche e cliniche incluse nei Moduli da 3 a 5 dell’applicazione.
• Presentazione del BLA e revisione della FDA – Con l’invio di un BLA al Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) della FDA o al Center for Drug Evaluation and Research (CDER), uno sponsor propone formalmente che l’agenzia conceda in licenza un nuovo prodotto biologico per la vendita e la commercializzazione negli Stati Uniti. Per ottenere una licenza biologica, il richiedente deve convincere i revisori che il loro prodotto è sicuro, puro e potente. Lern descrive in dettaglio il processo di presentazione e revisione del BLA, comprese le responsabilità e le azioni della FDA, gli obblighi del richiedente e le opzioni disponibili.
• Sviluppo e revisione rapidi – La FDA ha stabilito diversi processi che consentono ai pazienti di accedere a nuovi farmaci prima di quanto sarebbe nel normale processo di sviluppo e revisione. In questa sezione, descriviamo quattro meccanismi potenzialmente disponibili per gli sponsor di prodotti biologici regolamentati da CDER o CBER che affrontano le esigenze mediche insoddisfatte nel trattamento di una condizione grave: revisione prioritaria, approvazione accelerata, sviluppo rapido e designazione di terapia rivoluzionaria. Scopri il programma accelerato introdotto più di recente, applicabile ad alcuni prodotti regolamentati da CBER: la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa.

Impara

• I requisiti per ottenere una licenza per commercializzare e vendere farmaci biologici negli Stati Uniti
• Quali criteri di controllo dei processi e di produzione richiedono l’Ente statunitense preposto alla tutela di alimenti e medicinali (Food and Drug Administration, FDA)
• Identificare i requisiti di contenuto e formato per un BLA
• Garantire che il BLA sia conforme anche al Consiglio internazionale per l’armonizzazione (ICH)
• Comprendere i requisiti FDA per lo sviluppo e la revisione accelerati dei farmaci